Nuestro objetivo es mejorar la calidad de vida de pacientes con necesidades no satisfechas mediante la implementación de terapias innovadoras, guiados por una ética transparente.
Colangitis biliar primaria: rara enfermedad hepática autoinmune que daña los conductos biliares y causa colestasis y fibrosis.
Una enfermedad hepática autoinmune rara caracterizada por el daño mediado por autoanticuerpos de los conductos biliares intrahepáticos pequeños, lo que lleva a colestasis, fibrosis y potencial cirrosis.
Muchos pacientes son asintomáticos al momento del diagnóstico y se identifican incidentalmente. Las manifestaciones iniciales incluyen fatiga (80%) y prurito (20-70%), ambos fluctúan a lo largo del curso de la enfermedad. El prurito es prominente en palmas y plantas con empeoramiento nocturno, y puede tener un impacto significativo en la calidad de vida (capacidad laboral, depresión, trastorno obsesivo-compulsivo). El malestar en el cuadrante superior derecho es menos común. En etapas avanzadas, pueden desarrollarse xantomas y xantelasmas. También se encuentran osteopenia y osteoporosis con riesgo de fracturas, junto con hiperlipidemia, hipercolesterolemia y deficiencias de vitaminas (vitamina A, D y ocasionalmente E). Las complicaciones relacionadas con la cirrosis incluyen hipertensión portal (con arañas vasculares, hiperpigmentación, eritema palmar, ascitis, varices intraabdominales), esplenomegalia, atrofia muscular, edema periférico y carcinoma hepatocelular. Las complicaciones neurológicas incluyen deterioro de la concentración y la memoria, y trastornos del sueño. Los trastornos autoinmunes concomitantes son comunes e incluyen síndrome de Sjögren, síndrome CREST, enfermedad autoinmune de la tiroides, artritis reumatoide y síndrome de Raynaud, y a menudo se correlacionan con la disfunción autonómica observada.
En pacientes adultos con colestasis (fosfatasa alcalina (ALP) elevada y/o gammaglutamiltransferasa (GGT)), la CBP puede sospecharse tras descartar ictericia obstructiva mediante ecografía abdominal y enfermedades sistémicas. El diagnóstico se realiza cuando se detectan autoanticuerpos específicos de la enfermedad (por ejemplo, autoanticuerpos antimitocondriales (título de AMA>1:40) y autoanticuerpos antinucleares (ANA) anti-sp100 y anti-gp210). Se recomienda una biopsia hepática cuando no se detectan anticuerpos específicos de CBP, se sospecha hepatitis autoinmune (HAI) o esteatohepatitis no alcohólica (EHNA), o cuando están presentes otras comorbilidades sistémicas que podrían influir en el diagnóstico diferencial de la colestasis.
Referencias: July 2020 – Expert reviewer(s): Dr Marco CARBONE – Dr Laura CRISTOFERI – Dr Alessio GERUSSI – Pr Pietro INVERNIZZI | RARE-LIVER* Orphanet: Primary Biliary Cholangitis. Disponible en: https://www.orpha.net/en/disease/detail/186
La Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HFHo) se define por un nivel muy elevado de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL) (LDL-C) o “colesterol malo” y un mayor riesgo de aparición temprana de enfermedad de las arterias coronarias si no se hace el tratamiento suficiente.
Es un trastorno poco frecuente del metabolismo lipídico caracterizado por niveles marcadamente elevados de colesterol total y de lipoproteínas de baja densidad (LDL) en plasma, con la subsiguiente formación prematura de placas ateroscleróticas en las arterias coronarias, la aorta proximal y otras arterias, lo que aumenta significativamente el riesgo de enfermedad cardiovascular prematura y muerte. Los xantomas de la piel y en los tendones son también una característica distintiva de la enfermedad. La letalidad es alta debido a complicaciones tempranas; en particular, infarto de miocardio y enfermedad de la válvula aórtica.
La presentación clínica clásica debuta típicamente en la infancia cuando se observan los xantomas por primera vez en las extremidades, el tronco y los tendones extensores. Los pacientes pueden presentar además arco corneal, xantelasmas, soplos arteriales, soplos cardíacos eyectivos y disminución de los pulsos arteriales periféricos. El perfil lipídico muestra niveles marcadamente elevados de colesterol total y de LDL.
El diagnóstico se realiza en función de las características clínicas, el grado de elevación del colesterol LDL y los antecedentes familiares y se confirma mediante la secuenciación del ADN.
Referencias: July 2020 – Expert reviewer(s): Dr Marco CARBONE – Dr Laura CRISTOFERI – Dr Alessio GERUSSI – Pr Pietro INVERNIZZI | RARE-LIVER* Orphanet: Primary Biliary Cholangitis. Disponible en: https://www.orpha.net/en/disease/detail/186
Vision
ASP Pharmaceuticals busca estar siempre a la vanguardia, adaptándose a las necesidades terapéuticas de pacientes que necesitan innovación, acercando y haciendo disponible en LATAM tratamientos de todo el mundo
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Con esta Política, en ASP Pharmaceuticals nos comprometemos a garantizar innovación constante, calidad excepcional y eficiencia en los procesos de adquisición de licencias, importación y comercialización de productos farmacéuticos altamente especializados. Nos aseguramos de cumplir rigurosamente con todos los requisitos reglamentarios y normativos, así como con los más altos estándares éticos y transparentes. Esto nos permite satisfacer las necesidades y superar las expectativas de nuestros grupos de interés, contribuyendo al continuo perfeccionamiento de nuestro Sistema de Gestión de Calidad y fortaleciendo nuestra cultura empresarial.
Llevar a cabo iniciativas destinadas a preservar la equidad y la honestidad tanto para uno mismo como para los demás; abordar los desafíos constantes con la convicción de que alcanzar resultados requiere un compromiso íntegro y ético a lo largo de cada paso del camino.
Operar desde una perspectiva consciente de nuestra propia esencia, valorando y comprendiendo tanto a nosotros mismos como a los demás. Apreciar y aceptar las diversas formas de pensamiento, reconociendo que, aunque las perspectivas pueden diferir, podemos encontrar puntos de convergencia.
Tener la habilidad de comprender, compartir y entender las necesidades y preocupaciones de los pacientes, demostrando sensibilidad y comprensión hacia sus situaciones médicas y personales. Comprender las perspectivas y desafíos de otros profesionales de la salud, facilitando una comunicación efectiva y colaborativa. Esto nos sitúa en una posición privilegiada para llevar a ellos soluciones que cambian vidas.
Nuestra perseverancia se traduce en un compromiso continuo con el aprendizaje, la mejora de habilidades y la adaptación a un entorno dinámico. Esto no solo impulsa nuestra capacidad de innovación y el cumplimiento de estándares, sino que también fortalece la destreza para enfrentar desafíos y mantener liderazgo en la industria.
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